今年2月9日，发自上海的一条重要科技新闻受到海内外的广泛瞩目：上海医学遗传研究所与复旦大学遗传学研究所合作开展的转基因羊研究获得重大突破——目前已培育出5头含有人凝血因子IX基因整合的转基因山羊，其中一头已进入泌乳期，其乳汁中分离出了有活性的治疗血友病的人凝血因子IX蛋白。
这是我国首次获得具有生物医药产业价值的转基因动物。专家说，一头转基因羊就是一座制药厂；转基因动物的问世标志着生物医药革命已经到来。
据中国工程院院士、上海医学遗传研究所所长曾溢滔教授介绍，转基因羊研究是国家“863”高技术计划重大项目，本项目旨在通过综合应用现代分子生物学和胚胎、生殖工程等生物高新技术，研究、培育和繁殖能生产蛋白质药物的转基因羊。所谓转基因动物，就是用实验的方法，把外源基因导入到动物里，这种外源基因与动物本身的基因（染色体）整合，这时外源基因就能随细胞的分裂而增殖，在体内得到表达，并能传给下一代。如1982年世界上第一只转基因动物巨鼠，就是把大白鼠的生长激素基因导入小白鼠的受精卵里，再将这一受精卵导入到一借腹怀孕的母鼠里，生下一只比正常的小鼠体格大一倍的巨鼠，这是在生物遗传研究上具有里程碑意义的成果。但新的问题出现了，即导入基因所表达的部位与原来的期望往往不一致，于是出现了如巨头、肢体肥大症等畸型生物。因此，让表达控制在某一特定部位，而不是随机地在身体任何部位，成了新的课题。就基因药物而言，最理想的表达部位是乳腺。因为乳腺为外分泌器官，乳汁不进入体内循环，不会影响转基因动物本身和生理代谢反应。从转基因动物的乳汁中获取目的基因产物，不但产量高、易提纯，而且表达的蛋白经过充分的修饰和加工，具有稳定的生物活性，因此又称为动物乳腺生物反应器。我们目前制药需要很大的厂房，还需要许多机器设备，而如果采用转基因动物，就只需要饲养活的牛、羊等动物即可，这种“动物药厂”显然具有投资少、效益高、无公害等优点。
曾溢滔教授进一步用具体数据说明从转基因动物的乳汁中获取目的基因产物的优越性：如果采用哺乳动物的细胞培养的办法来生产药物蛋白，其成本相当昂贵；而用转基因牛来生产，每克蛋白成本只需0．02至0．5美元；其二是周期短，如研制一种新药，一般需要20至30年，而若用转基因动物来生产药物，其周期就短得多，例如转基因羊，从目的基因的受精卵显微注射，到转基因羊的出生、成熟、泌乳，理论上是18周，牛也只需二、三年。三是效益高。以荷兰金发马公司用牛生产的一种乳铁蛋白（已通过药审进入临床试用）为例，用这种转基因牛的奶制成的奶粉具有转铁、抗菌等功能，预计这一营养奶粉每年的销售额是50亿美元。
转基因动物有这么高的经济价值，以现有的技术水平能否实现大规模生产呢？曾溢滔教授认为完全可能。他以美国的统计资料作说明，过去，凝血因子VⅢ都是从献血的血源来提供、提取的，全美国这方面病人一年所需要的凝血因子VⅢ约为120克左右。按传统方法，这120克凝血因子VⅢ需要120万升血浆提取，以每人献血200毫升计，就需要600万个献血员提供血浆才能满足，而若用转基因牛来生产，一头牛每年的奶产量是1万公斤，如每公斤乳汁中表达10毫克凝血因子VⅢ的话，那么只需要1．2头这种牛即可满足需要。
如今已在上海奉新动物实验场培育成功的5头转基因羊（三公二母），采用的是国外公认的“显微注射的受精卵移植法”这一先进技术路线。科研人员共试验了119头羊，平均每24头羊出一头转基因羊，这个比率比起英国罗斯林研究所采用同样方法获得的成功比率要高2倍多。但上海医学遗传研究所黄淑帧教授等科研人员并不满足，他们创造性地将试管羊技术用于转基因羊的培育、繁殖研究，精确地掌握了试管羊的性别控制、羊胚胎的发育规律及受精卵显微注射的最佳时机，大大提高了外源基因注射的命中率。同时，他们还通过胚胎分子鉴定，能有的放矢地挑选出有外源基因整合的胚胎进行移植，从而保证了繁殖的转基因羊能百分之百具有注入的外源基因。他们首创的转基因羊培育技术，终于使国际同行颇感棘手的技术难题迎刃而解，将培育转基因羊的成功率提高了十几倍。他们应用这种创新技术获得的另一批转基因羊将在今年4月出生。
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